（1）药物群体有效性与安全性评价：①建立从胎儿期至青春期的儿童全生命周期药物上市后监测平台。②采用数据挖掘和机器学习方法，建立从信号挖掘到信号验证的上市后主动监测方法学体系，重点开展针对孕期药物致畸性的评价，挖掘真实世界数据中的药物安全性、有效性、经济性证据。③分析儿童各阶段对营养组分需求的共性与特性，绘制“功能材料指纹”图谱，构建儿童“营养特征与功能材料”数据库。
（2）用药个体化监测与管理：①研究儿童临床治疗药物代谢与疗效、毒性的相关性与个体间差异，探究个体化精准治疗评价方法。②建立治疗药物监测及多组学研究平台，探寻表征用药疗效或毒性的新型生物标记物，开发个体化用药临床决策支持系统。③通过多中心研究，建立儿童治疗药物监测技术标准。
（3）药物政策与合理用药监管：针对儿童药物合理使用监管政策新需求，基于循证卫生政策理论和方法学体系，构建儿童药物上市后科学监管政策循证方法学体系、证据体系、新标准和新工具，涵盖药物研发、定价、采购、流通、合理使用和监管，实现儿童药物全生命周期科学监管、制订相关管理标准和管理实践指南。