2012年8月11日,我院首例亲缘部分相合(父供子)外周造血干细胞移植治疗重型β-地中海贫血获得成功!
来自四川大邑的5岁男孩小瑾(化名)自幼于我院诊断为“重型β-地中海贫血”,并长期接受正规输血、去铁治疗。该患儿今年与其父亲HLA配型7/8相合,7月初转入我院儿童血液/肿瘤科移植病房进行亲缘部分相合外周造血干细胞移植。在朱易萍主任领导的医护团队的精心医治和全社会各界的关心下,移植成功,于2012年8月11日顺利出院。目前患儿已出院一个多月,各项血液系统指标均正常,无排异、感染等并发症,已脱离输血,正在康复中。
重型β-地中海贫血是全球最常见的单基因遗传性疾病,广东、广西、四川、湖南等省为高发地区。该病终身依赖输血,如不治疗,多于5岁前死亡。正规中高量输血、去铁治疗可以延缓患儿生命,只有通过造血干细胞移植才能根治。既往,重型β-地中海贫血的造血干细胞供者均选择HLA全相合的同胞兄弟姐妹,亲缘HLA部分相合作为供者,技术难度大,失败的风险高。该例患儿移植的成功,标志着我院儿童血液/肿瘤科移植技术取得又一突破,将为我省乃至整个西部地区的重型β-地中海贫血患儿及其家庭带来治愈和重生的希望。(供稿:杨雪)